חברת הטק-ביו Somite AI העושה שימוש בבינה מלאכותית כדי לפתח טיפולים חדשניים באמצעות תאי גזע למחלות שונות, הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, העניק לתוכנית הדגל של החברה SMT-101 מעמד של תרופת יתום (Orphan Drug Designation) וכן מעמד של תכנית לטיפול במחלת ילדים נדירה (Rare Pediatric Disease Designation) למחלת ניוון שרירים ע"ש דושן.
ה-FDA מעניק מעמד של תרופת יתום לתרופות וטיפולים ביולוגיים המיועדים לטיפול בטוח ויעיל, דיאגנוזה או מניעה של מחלות נדירות. מחלה נדירה מוגדרת כמחלה ממנה סובלים לא יותר מ-200,000 איש בארצות הברית. מעמד של תכנית לטיפול במחלת ילדים נדירה וכן תוכנית השוברים לבחינה מועדפת (Rare Pediatric Disease Designation and Priority Review Voucher Program) ניתנות למחלות קשות או מסכנות חיים שפוגעות בעיקר בילדים עד גיל 18 ומשפיעות על פחות מ-200,000 איש בארה"ב.
ד"ר מיכה ברקסטון, מייסד ומנכ"ל Somite AI: "ההכרה של ה-FDA מהווה אבן דרך משמעותית עבור Somite AI, וחשוב מכך, עבור מטופלים הסובלים ממחלת ניוון השרירים דושן. המעמד מדגיש את הצורך הקריטי בתחום בו אנו פועלים, ואת הפוטנציאל העצום הטמון בגישה מבוססת-AI לפיתוח טיפולים תאיים חדשניים. הזכייה במעמד הכפול מן ה-FDA מספקת לנו יתרון משמעותי בפיתוח תכנית הדגל שלנו, SMT-M01, כולל זיכויי מס לניסויים קליניים, פטור מאגרות, וזכאות לעד שבע שנות בלעדיות בשוק לאחר אישור רגולטורי. אנו מחוייבים לקדם בכל המהירות את תוכנית הדגל SMT-M01 ובכך לפתוח צוהר של תקווה לסובלים ממחלת ניוון השרירים ולמשפחותיהם".
Somite AI נוסדה באוקטובר 2023 על ידי היזם הסדרתי ד"ר מיכה ברקסטון בשותפות עם חוקר הבינה המלאכותית המוביל מ-MIT, ד"ר יונתן (ג'וני) רוזנפלד, וכן פרופסורים בעלי שם עולמי מהאוניברסיטאות המובילות בעולם, והיא מפתחת מודלים מבוססי בינה מלאכותית לייצור תאים ורקמות אנושיות לטיפול במחלות כגון סוכרת, השמנה וניוון שרירים, באמצעות רפואה רגנרטיבית. הפלטפורמה של החברה, AlphaStem, מאפשרת גילוי ואופטימיזציה של תרפיות חדשות, ומייצרת דאטה חדש בקנה מידה עצום, דבר שבתורו מוביל לתגליות ביולוגיות חדשות.
באמצעות AlphaStem, פלטפורמת ה-AI הייחודית שפיתחה Somite AI, תוכנית SMT-M01 מפתחת טיפול חדשני באמצעות תאים עבור דושן וניוון שרירים. החברה מתכננת להתחיל בניסויים קליניים ב-18 החודשים הקרובים במטרה לספק אפשרות טיפול פורצת דרך לחולים במחלה קשה זו.